基因治疗药物起风波！REGENXBIO在美起诉Sarepta Therapeutics专利侵权

　　翻译：徐杰 知产财经

　　知产财经从海外媒体JDSUPRA获悉， REGENXBIO公司上周和宾夕法尼亚大学的受托人在特拉华州对Sarepta Therapeutics公司、Sarepta Therapeutics Three公司和Catalent公司提起诉讼，指控被告的腺相关病毒(“AAV”)技术基因治疗产品已经或将侵犯美国专利号11,680,274 (以下称“274专利”)。REGENXBIO声称,“274专利”涉及一种包含AAV衣壳和微小基因的腺相关病毒，该病毒可用于在动物实验室研究中将转基因递送到细胞中的过程，或者将转基因递送到人类受试者的细胞中。

　　据了解，REGENXBIO于2008年7月16日成立，是一家生物技术公司，专注于重组腺相关病毒（AAV）基因疗法的发展，商业化和许可。该公司专有的AAV基因交付平台（资产净值技术平台）包括专有权超过100新型AAV载体。Sarepta Therapeutics于1980年7月22日在俄勒冈州成立，是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。Catalent总部位于新泽西州萨默塞特，是全球领先的药物开发解决方案和药品、生物制剂及保健消费品先进给药技术的供应商。

　　根据诉状，被告的基因疗法可能涉及使用一种“载体”，将转基因包装并输送到人体细胞中。REGENXBIO拥有宾夕法尼亚大学发明的载体的独家许可权，这种载体被称为NAV载体，由“衣壳蛋白”组成，包装用于治疗遗传缺陷的转基因，或提供治疗因子，如治疗其他严重疾病的抗体。

　　REGENXBIO指控，被告在美国制造和/或使用AAV技术基因治疗产品，或诱使他人这样做；被告或其合伙人已经在美国制造并建立SRP-9001的商业库存；此类上市前用途与向美国监管机构的信息开发和提交没有合理的关联；被告将在食品和药物管理局批准后立即将该产品商业化。

　　REGENXBIO提起诉讼两天后，Sarepta宣布其产品SRP-9001获得食品和药物管理局批准，该产品用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因突变的门诊儿科患者。SRP-9001的生物制剂许可证申请(BLA)于2022年11月被食品和药物管理局接受优先审查。